嚢胞性線維症：既存の薬は肺機能を改善する可能性があります
研究者たちは、すでに市場に出回っている薬が嚢胞性線維症の影響を受けた人々を助けることができると言います。
最近の研究によると、抗真菌薬であるアンホテリシンは、嚢胞性線維症の人々がこの病気で発生する傾向のある慢性細菌性肺感染症と戦うのに役立つ可能性があります。
「本当にエキサイティングなニュースは、アムホテリシンがすでに承認されて市場に出回っている薬だということです」と、シャンペーンのイリノイ大学の研究リーダー兼化学教授であるマーティンD.バーク博士は述べています。
Nature誌に掲載されているこの研究は、研究者の有望な発見の概要を示しています。
チームは、嚢胞性線維症を患っている人々の肺組織、および嚢胞性線維症の動物モデルを使用して、薬剤が組織の変化をどのように促進するかを調べました。
彼らは、アムホテリシンが肺組織の変化を引き起こすことを発見しました。
これらの変化は、肺機能の改善と関連があり、pHレベルの回復、抗菌活性の増加、粘度の改善などがあります。
さらに、彼らは人々がこの薬を肺に直接投与することができ、それは副作用を減らすはずであると説明しました。
嚢胞性線維症の概要
嚢胞性線維症は出生時に存在します。この状態にある人は、粘液や汗を作る細胞、組織、腺に影響を与える欠陥のあるタンパク質を持っています。
嚢胞性線維症では、肥厚した粘液が影響を受けた臓器に蓄積する可能性があります。これは、これらの領域に損傷や感染を引き起こす可能性があり、生命を脅かす可能性があります。
また、肺や膵臓などの臓器に問題を引き起こす可能性のある炎症を引き起こす可能性があります。
嚢胞性線維症は消化管などのさまざまな臓器系に影響を与える可能性がありますが、肺の嚢胞性線維症は最も重篤な合併症を引き起こす可能性があります。
粘液が厚いと、呼吸に問題が生じるだけでなく、慢性的な細菌感染症につながる可能性があるため、人の肺に深刻な問題を引き起こす可能性があります。
治療法はありますが、すべての人に効果があるわけではありません。これは、人によってさまざまな種類の変異タンパク質があり、タンパク質をまったく作らない人もいるため、医師が治療するのが困難または不可能になる可能性があります。
嚢胞性線維症の人は、粘液を緩めることを含む治療技術を使用することが多く、呼吸と咳のさまざまな方法を学んだ可能性があります。気管支拡張薬や粘液シンナーなどの処方薬を服用している人もいます。
治療の主な目的は、肺疾患の進行を可能な限り遅くすることです。ここでアムホテリシンが登場する可能性があります。
抗真菌薬が役立つ理由
バーク教授は、アムホテリシンは、どのような種類の突然変異を持っていても、嚢胞性線維症のすべての人に効果がある可能性があると述べました。そのタンパク質がなくても機能します。
「タンパク質を修正したり遺伝子治療を行ったりする代わりに（後者はまだ肺では効果がありません）、不足しているタンパク質や欠陥のあるタンパク質のチャネル機能を実行できる小分子サロゲートを使用します。」
マーティン・D・バーク教授
この治療法は、影響を受けたタンパク質をまったく作らない嚢胞性線維症の人々の10％にとって特に価値があります。現在、これらの人々は利用可能な治療法に反応しません。
科学者は、医師が嚢胞性線維症の人々にこの治療法を提供する前に、これらの発見を検証するために、はるかに多くの研究を行い、人間の臨床薬物試験を実施する必要があります。
