ヘムリブラ：投与量、コスト、副作用など - 血液-血液学

ヘムリブラ（エミシズマブ）

ヘムリブラとは何ですか？

ヘムリブラはブランド名の処方薬です。第VIII因子（8）阻害剤の有無にかかわらず、血友病Aの患者さんの出血エピソードを予防するか、出血の頻度を減らすために処方されています。ヘムリブラは、すべての年齢の人々での使用が承認されています。

半身には、モノクローナル抗体であるエミシズマブという薬が含まれています。これは免疫系細胞から作られた薬です。

ヘムリブラは、皮膚（皮下）の下に注射することで得られる解決策として提供されます。あなたの医療提供者はあなたに注射を与えることができます、あるいはそれは7歳以上の人々によって自宅で自己注射されることができます。

6か月以上続く臨床試験では、Hemlibraは次の方法で総出血数を減らしました。

第VIII因子阻害剤を使用していない人では少なくとも94％
第VIII因子阻害剤を使用している人では少なくとも80％

新種の薬

食品医薬品局（FDA）がヘムリブラを承認する前は、血友病Aの治療に使用された主な治療法は第VIII因子の補充でした。

血友病Aの人は、体が血栓を形成するのに必要なタンパク質である第VIII因子を持っていません。第VIII因子補充療法は、第VIII因子を血液に入れます。通常、第VIII因子の代替品は研究室で作成されますが、提供された血漿から作成することもできます。治療は、静脈の1つ（静脈内）への注射として行われます。

半身は実験室の細胞から作られています。第VIII因子を置き換える代わりに、ヘムリブラは血液中の特定の凝固因子（タンパク質）に付着することによって機能します。これにより、第VIII因子がなくても血液が適切に凝固し、制御不能な出血を防ぐことができます。

血友病Aは、第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病Aの患者の出血を防ぐために使用される最初の薬です。阻害剤は、第VIII因子を攻撃し、それが血餅を形成するのを防ぐ抗体（免疫系タンパク質）です。一部の人々は、第VIII因子補充療法を受けたときに阻害剤を開発し、治療を無効にします。

血友病Aは、皮膚（皮下）に注射して服用できる最初の血友病A薬でもあります。さらに、毎週、2週間ごと、または4週間ごとなど、いくつかの可能な投与スケジュールがあります。血友病Aの他の治療法では、1日おきから週に数回まで、はるかに頻繁に服用する必要があります。

FDAの承認

食品医薬品局（FDA）は、第VIII因子阻害剤を使用する血友病Aの患者に対して、2017年に最初に血友病を承認しました。

2018年、FDAは承認を拡大し、第VIII因子阻害剤を持たない血友病Aの人々を含めました。

ヘムリブラジェネリック

ヘムリブラは、ブランド薬としてのみ入手可能です。現在、一般的な形式ではご利用いただけません。

半身には、エミシズマブ-kxwhと呼ばれることもある有効成分エミシズマブが含まれています。「-kxwh」の末尾は、将来利用できる可能性のある同様の薬とは一線を画すのに役立ちます。これは、モノクローナル抗体（免疫系細胞から作られた薬剤）の典型的な命名形式です。

半身の安全性

食品医薬品局（FDA）は、薬物の悪影響に関するレポートを収集しています。公的および医療専門家は、MedWatch Voluntary Reporting Formを使用し、800-FDA-1088（800-322-1088）に電話して、これらのレポートをFDAに提出します。 FDAとHemlibraのメーカーであるGenentechの両方が、Hemlibraに関する安全性レポートを注意深く監視しています。

死の報告

Hemlibraのメーカーは、人々がHemlibraを服用している間に発生した世界中で10人の死亡を報告しています。これらの死亡は、FDAが薬を承認した後に発生しました。その薬が死を引き起こしたかどうかは明らかではありません。

Hemlibraのメーカーは、この薬に関する安全性レポートを引き続き監視しています。ヘムリブラが安全かどうかについて質問がある場合は、医師に相談してください。

半身コスト

すべての薬と同様に、ヘムリブラの費用は変動する可能性があります。

実際に支払う価格は、保険の適用範囲と使用する薬局によって異なります。

金融および保険支援

Hemlibraの支払いに経済的支援が必要な場合、または保険の適用範囲を理解するための支援が必要な場合は、支援を利用できます。

HemlibraのメーカーであるGenentechは、AccessSolutionsと呼ばれるプログラムを提供しています。詳細およびサポートを受ける資格があるかどうかを確認するには、877-233-3981に電話するか、プログラムのWebサイトにアクセスしてください。

半身の投与量

あなたの医者が処方するHemlibraの投与量はいくつかの要因に依存します。これらには以下が含まれます：

あなたの体重
あなたの医者があなたに最適であると決定した治療スケジュール

次の情報は、一般的に使用または推奨される投与量について説明しています。ただし、必ず医師が処方した用量を服用してください。あなたの医者はあなたのニーズに合う最適な投与量を決定します。

剤形と強み

Hemlibraは、さまざまな投与強度を含む単回投与バイアルで提供されます。

30 mg / mL
60 mg / 0.4 mL
105 mg / 0.7 mL
150 mg / mL

各用量は、皮膚（皮下）の下に注射することによって与えられます。注射ごとに1つのバイアルを使用し、バイアルとバイアル内の残りの液体を廃棄します。

血友病Aの投与量

半肢は通常、負荷用量で最初に与えられ、その後に維持用量が続きます。負荷用量はすぐにあなたの体のピークレベルに薬をもたらします。それらは維持量よりも高いか、より頻繁に与えられます。

ヘムリブラの最初の4回の投与は負荷投与です。それらは週に一度3mg / kgとして与えられます。

その後の各投与量は維持投与量です。あなたの医者はあなたに最適な維持量を決定します。あなたの特定の投与量はあなたの体重に基づいています。そうかも知れない：

1.5mg / kgを週1回
2週間に1回3mg / kg
4週間に1回6mg / kg

注意：体重1キログラム（kg）は2.2ポンドに相当します。たとえば、体重が150ポンド（68 kg）の場合、3 mg / kgの負荷用量は1週間あたり204mgのヘムリブラになります。

小児の投与量

子供の投与量は、大人の投与量と同じように、体重に基づいています。

服用し忘れた場合はどうなりますか？

ヘムリブラの服用を忘れた場合は、覚えたらすぐに服用してください。その後、通常のスケジュールに従って次の服用をしてください。同じ日に2回服用しないでください。同じ日に複数回服用すると、深刻な副作用のリスクが高まります。

この薬を長期間使用する必要がありますか？

血友病は血友病の治療法ではなく、出血を防ぐために定期的に服用する必要があります。したがって、あなたの医師がヘムリブラがあなたにとって安全で効果的な治療オプションであると判断した場合、彼らはおそらくそれを長期的に処方するでしょう。

現時点では血友病の治療法はありません。

半身の副作用

半身は軽度または重篤な副作用を引き起こす可能性があります。次のリストには、ヘムリブラの服用中に発生する可能性のある主な副作用のいくつかが含まれています。このリストには、考えられるすべての副作用が含まれているわけではありません。

ヘムリブラの考えられる副作用の詳細、または厄介な副作用に対処するためのヒントについては、医師または薬剤師にご相談ください。

より一般的な副作用

ヘムリブラのより一般的な副作用には、次のものがあります。

注射部位反応（ヘムリブラが注射された場所の周りの発赤、痛み、または圧痛）
頭痛
関節痛

これらの副作用のほとんどは、数日または数週間以内に消える可能性があります。より重症であるか、消えない場合は、医師または薬剤師に相談してください。

深刻な副作用

ヘムリブラによる深刻な副作用は一般的ではありませんが、発生する可能性があります。

アレルギー反応

ヘムリブラの臨床試験ではアレルギー反応は発生しませんでした。ただし、ほとんどの薬と同様に、一部の人々はヘムリブラを服用した後にアレルギー反応を起こす可能性があります。軽度のアレルギー反応の症状には、次のものがあります。

皮膚の発疹
かゆみ
紅潮（肌の暖かさと赤み）

より重度のアレルギー反応はまれですが、可能性があります。重度のアレルギー反応の症状には、次のものがあります。

血管性浮腫（皮膚の下、通常はまぶた、唇、手、または足の腫れ）
舌、口、喉の腫れ
呼吸困難

ヘムリブラに重度のアレルギー反応がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命にかかわると感じた場合、または救急措置を受けていると思われる場合は、911に電話してください。

血栓（aPCCで使用した場合）

ヘムリブラによる治療中に、活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）など、出血を止めるのに役立つ薬を受け取る人もいます。これらの薬を一緒に服用すると、血栓のリスクが高まるなど、深刻な副作用が発生する可能性があります。リスクは、1日100単位/ kgを超えるaPCCを24時間以上受け取るヘムリブラを服用している人々で最大です。

aPCCでヘムリブラを服用した場合に発生する可能性のある血栓の種類は次のとおりです。

血栓性微小血管症（腎臓、目、脳、その他の臓器を含む小さな血管の血栓や損傷）。症状には次のものが含まれます。

吐き気
嘔吐
足や腕の腫れ
弱点
通常よりも少ない頻度で排尿する
腹痛
背中の痛み
あなたの肌とあなたの目の白の黄変
錯乱

肺、頭、腕、脚などの他の血管の血栓。症状には次のものが含まれます。

頭痛
見づらい
血を吐く
胸痛
呼吸困難
速い心拍数
足や腕の腫れ
足や腕の痛み

血栓の症状がある場合は、すぐに医師に連絡してください。症状が生命にかかわると感じた場合、または救急措置を受けていると思われる場合は、911に電話してください。

ヘムリブラとaPCCによる治療中に血栓が発生した場合、医師は両方の薬の服用を一時的に中止するように指示する可能性があります。ヘムリブラの服用を再開しても安全かどうかは、医師が判断します。

ヘムリブラは

食品医薬品局（FDA）は、特定の状態を治療するためにHemlibraなどの処方薬を承認しています。

血友病Aの半身

血友病Aは、血友病Aを患うすべての年齢の人々を治療するためにFDAに承認されています。出血を防ぐために、第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず人々に使用することが承認されています。

第VIII因子（8）は、血餅の形成に重要な役割を果たす血液中に天然に存在するタンパク質です。血友病Aの人は第VIII因子が不足しているため、血液が凝固しません。血栓を形成できないと、血友病患者は止まらない出血のリスクにさらされます。時にはこれは致命的となる可能性があります。

血友病Aが承認される前は、血友病Aの主な治療法は第VIII因子補充療法でした。この治療法は、血中に欠けている第VIII因子に取って代わります。

しかし、一部の人々は、第VIII因子補充療法を受けたときに阻害剤を開発します。阻害剤は、第VIII因子を攻撃する抗体（免疫系タンパク質）であり、第VIII因子補充療法が機能するのを防ぎます。

ヘムリブラは別の方法で機能します。第VIII因子を置き換える代わりに、ヘムリブラは他の血液タンパク質を一緒にリンクします。これにより、第VIII因子なしで血液を適切に凝固させることができます。第VIII因子の補充を伴わないため、血液中に阻害剤が含まれていても、ヘムリブラは効果的に機能します。

他の条件のヘムリブラ

ヘムリブラは、他の出血状態の治療には使用されません。

血友病Bの半身（適切な使用法ではありません）

血友病Bの人の出血を防ぐために血友病は使用されません。これは、血友病Bの人が血友病Aの人とは異なる凝固因子（血液タンパク質）を欠いているためです。

血友病A：凝固第VIII因子の欠如（8）
血友病B：凝固因子IXの欠如（9）

ヘムリブラは、欠落している第IX因子を補いません。したがって、血友病Bの人の出血を防ぐために使用することはできません。

半身と子供たち

Hemlibraは、新生児を含むすべての年齢の子供での使用がFDAに承認されています。薬は大人と同じ目的で使用されます。血友病Aは、第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず血友病Aの患者の出血を防ぐのに役立ちます。

ヘムリブラの使用方法

医療提供者の指示に従って、Hemlibraを服用する必要があります。

あなたの医療提供者はあなたにクリニックやオフィスでヘムリブラ注射を与えるかもしれません。または彼らはあなた自身に注射を与える方法をあなたに教えるかもしれません。

それはあなたの注射のログを保持するのに役立つかもしれません。次のような情報を含めます。

各注射の日付
注射部位
バイアルロット情報（これはバイアルにあります）*

* バイアルロット情報を記録することは、医療提供者がヘムリブラなどの生物学的薬剤の使用を追跡するのに役立ちます。この情報は、深刻な副作用が発生した場合に役立ちます。

以下は、Hemlibraを自分で注入する方法に関する情報です。詳細、ビデオ、および役立つハウツー画像については、このステップバイステップガイドを含むHemlibraのWebサイトを参照してください。

半身注射の準備

ヘムリブラ注射をする前に、これらの手順を読んでください。

注射を計画する15分前に、Hemlibraのバイアル（または用量に応じてバイアル）を冷蔵庫から取り出します。これにより、注射前に薬を室温に戻すことができます。
電子レンジで溶液を温めたり、お湯の下で流したりしないでください。これにより、Hemlibraの安全性が低下する可能性があり、同様に機能しない可能性があります。
バイアルをチェックして、溶液が透明からわずかに黄色になっていることを確認します。曇っている、色が付いている、または粒子が含まれている場合は、使用しないでください。バイアルを振らないでください。
ヘムリブラが室温になるのを待つ間、物資を集めてください。ヘムリブラバイアル以外に必要なもの：アルコールワイプ、綿ガーゼ、綿球、トランスファーニードル、シリンジ、安全シールド付き注射針、および鋭利物廃棄容器
石鹸と水で手を洗います。
注射部位を選択してください。これは、次の3つのサイトのいずれかになります。胃の領域（へそから少なくとも2インチ離れている）、太ももの前、上腕の後ろ（他の誰かが注射をしている場合）
ほくろや赤み、打撲傷、傷のある皮膚への注射は避けてください。

ヘムリブラを注入する

ヘムリブラを注入するには、次の手順に従います。

バイアルとシリンジの準備

バイアルとシリンジを注入できるようにするには、次の手順に従います。

バイアルからキャップを取り外し、鋭利物廃棄容器に捨てます。
アルコールワイプでバイアルストッパーの上部を清掃します。
トランスファーニードル（まだ保護キャップに入っている）をシリンジに取り付けます。これを行うには、転写針を時計回りに押して、取り付けられるまでひねります。
シリンジのプランジャーをゆっくりと引き戻し、空気を吸い込みます。あなたの医者はあなたに正しい量を教えてくれます。
片手で注射器をバレルで保持します。針が上を向いていることを確認してください。
ニードルキャップを慎重に針からまっすぐ引き抜きます。キャップを捨てないでください。使用後にトランスファーニードルのキャップを締め直すために必要になります。キャップを清潔で平らな面に置きます。キャップを外した後は、転写針を下に置かないでください。

注射器の充填

シリンジを充填する手順は次のとおりです。

バイアルを平らな面に置きます。トランスファーニードルをバイアルストッパーの中央にまっすぐに注入します。
針をバイアルに入れたまま、バイアルを持ち上げて逆さまにします。
針先が薬剤レベルより上にある状態で、プランジャーを押して薬剤の上のスペースに空気を注入します。薬に空気を注入しないでください。
プランジャーに指を置いたまま、針先が薬剤の中に入るまでシリンジ全体を引き下げます。
プランジャーをゆっくりと引き下げて、投与量に必要な量よりも多くの量をシリンジに充填します。（注：投与量がバイアル内の量を超える場合は、バイアルからのすべての薬剤をシリンジに充填します。処方された投与量に対して複数のバイアルを使用する必要がある場合は、製造元の指示を参照してください。）
注射器をバイアルに入れたまま、処方された全量を服用するのを妨げる可能性のある大きな気泡がないか確認します。何かが見られる場合は、注射器のバレルを指で軽くたたいて、泡が上に上がるようにします。次に、プランジャーをゆっくりと押して、針が薬剤の上の空中にあるようにします。プランジャーを押し続けて、シリンジから気泡を取り除きます。
注射器内の薬剤の量が、処方された用量より少ないか同じであるかどうかを確認します。そうである場合は、プランジャーを引いて、針が再び薬剤内に収まるようにします。次に、シリンジ内の量が規定の用量を超えるまでプランジャーを引き続けます。
手順6と7を繰り返して、シリンジに気泡がなく、シリンジに正しい投与量があることを確認します。
シリンジとトランスファーニードルをバイアルから取り外します。

転写針の廃棄

注射器に充填したら、トランスファーニードルにキャップをして廃棄する必要があります。方法は次のとおりです。

注射器を片手で持ち、平らな面に置いたキャップにトランスファーニードルをスライドさせます。キャップが下にスライドして針を覆うように、上にすくい取ります。
針がキャップで覆われていることを確認してください。もう一方の手でキャップを押し下げて、シリンジに完全に取り付けます。
トランスファーニードルを反時計回りにひねり、軽く引っ張ってシリンジから取り外します。（転送針を使用して薬を注射することはありません。これは痛みを伴い、皮膚の損傷を引き起こす可能性があります。）
鋭利物廃棄容器に移し針を捨てます。

ヘムリブラを注入する

ヘムリブラを注入する準備ができたら、次の手順に従います。

選択した注射部位をアルコールワイプで拭き、少なくとも10秒間風乾させます。
注射針が完全に固定されるまで時計回りに押してひねり、注射針を注射器に取り付けます。
安全シールドを針から引き離します（シリンジバレルに向かって）。
慎重にキャップを針から外し、鋭利物廃棄容器に捨てます。針先には触れないでください。また、針を表面に置かないでください。
キャップを外したら、すぐにヘムリブラを注入する必要があります。注射器のプランジャーを動かして、処方された用量に合わせます。プランジャーの上部の縁は、処方された投与量のマークと一致している必要があります。
選択した注射部位で皮膚をつまんでください。
素早くしっかりと、つままれた皮膚に45度または90度の角度で針を完全に挿入します。まだプランジャーを押さないでください。
針が皮膚に完全に挿入されたら、つままれた部分を放します。
すべての薬剤を注入するまで、プランジャーをゆっくりと押し下げます。
針を挿入したのと同じ角度で引き抜いて、針を取り外します。

ヘムリブラを注射した後

ヘムリブラを注入したら、次の手順に従います。

平らな面に針を置きます。シリンジの安全シールドを90度の角度（バレルから離れる方向）で前方に押して、針を覆います。クリック音を聞いてください。これにより、針が安全シールドで完全に覆われていることがわかります。
注射器に針を入れておきます。取り外さないでください。また、注射針のキャップは交換しないでください。
使用済みのバイアル、針、注射器を鋭利物廃棄容器に捨てます。
注射部位に数滴の血液が見られる場合は、綿球またはガーゼをその場所に押し付けます。出血が止まらない場合は、医師に連絡してください。
注射部位をこすらないでください。

ヘムリブラを服用する時期

あなたの医者はあなたにHemlibraを服用する頻度を教えてくれます。彼らはあなたに週に一度、隔週に一度、または四週間に一度ヘムリブラを服用することを望むかもしれません。

同じ曜日にヘムリブラを服用してください。たとえば、Hemlibraを週に1回服用する場合、毎週月曜日に服用することを選択できます。

薬のリマインダーは、服用を逃さないようにするのに役立ちます。

半身とアルコール

ヘムリブラとアルコールの間に既知の相互作用はありません。ただし、血友病Aの場合は、血液が適切に凝固しません。アルコールを飲むと、血液中の凝固因子の数が減り、血液が血栓を形成するのを防ぐこともできます。その結果、ヘムリブラを服用しているときにアルコールを飲みすぎると、ヘムリブラの効果が低下する可能性があります。

アルコールを飲む場合は、ヘムリブラを飲みながら飲むことが安全かどうかについて医師に相談してください。

半身相互作用

半身は他のいくつかの薬と相互作用することができます。また、特定のラボテストと相互作用することもできます。

異なる相互作用は異なる効果を引き起こす可能性があります。たとえば、いくつかの相互作用は、薬がどれだけうまく機能するかを妨げる可能性があります。他の相互作用は副作用を増加させるか、それらをより深刻にします。

半身と他の薬

以下は、Hemlibraと相互作用する可能性のある薬です。このリストには、Hemlibraと相互作用する可能性のあるすべての薬が含まれているわけではありません。

ヘムリブラを服用する前に、医師および薬剤師に相談してください。あなたが服用しているすべての処方薬、市販薬、およびその他の薬について彼らに伝えてください。また、使用するビタミン、ハーブ、サプリメントについても教えてください。この情報を共有すると、潜在的な相互作用を回避するのに役立ちます。

自分に影響を与える可能性のある薬物相互作用について質問がある場合は、医師または薬剤師に相談してください。

半身および活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）

活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）は、出血を止めるのに役立つ薬です。 HemlibraはaPCCと一緒に使用できますが、これらの薬を一緒に服用すると、血栓のリスクが高まる可能性があります。このリスクは、1日100単位/ kgを超えるaPCCを24時間以上服用しているヘムリブラを服用している人に最も大きくなります。

ヘムリブラの服用中にaPCCが必要な場合は、医師が血栓の兆候がないか注意深く監視します。一部の血栓は深刻な場合があり、すぐに治療を受ける必要がある場合があります。（詳細については、上記の「Hemlibraの副作用」セクションを参照してください。）

これらの薬を一緒に服用しているときに血栓が発生した場合、医師はおそらくヘムリブラの服用をやめたいと思うでしょう。彼らはあなたが再び薬を服用し始めても安全かどうかを決定します。

血友病およびその他の血友病A薬

特定の血友病A薬と一緒に血友病を服用すると、血栓のリスクが高まる可能性があります。血友病Aおよび他の血友病A薬を使用するための具体的な投与手順は次のとおりです。

ヘムリブラの服用を開始する前日に、バイパス剤（阻害剤を使用している人の治療）の使用を中止してください。バイパス剤の例は、抗阻害剤凝固複合体（FEIBA）および組換えヒト凝固因子VIIa（NovoSeven）です。
必要に応じて、血友病の初回投与後最大1週間は第VIII因子補充療法を継続します。

ヘムリブラで他の血友病治療を受ける方法について質問がある場合は、医師に相談してください。

半身と特定の臨床検査

ヘムリブラは、特定のラボテストの結果を妨害し、誤った読み取りを行う可能性があります。これらの検査には、血液が凝固するまでにかかる時間を調べる検査が含まれます。これらのテストの1つは、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）テストです。

半身は、最後の投与から6か月間、検査結果に影響を与える可能性があります。臨床検査を受ける必要がある場合は、適切な検査を注文できるように、現在または過去のヘムリブラ治療について医師に伝えてください。

ヘムリブラの代替品

血友病Aの人の出血を予防したり、出血の数を減らしたりすることができる他の治療法が利用可能です。いくつかは他よりもあなたに適しているかもしれません。ヘムリブラに代わるものを見つけることに興味がある場合は、医師に相談してください。

ヘムリブラは、次の理由でユニークです。

標準治療とは異なる働きをします（第VIII因子代替製品）
第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず働く人々
点滴（静脈注射）の代わりに皮下注射（皮下注射）として行うことができる最初の治療法です
血中で長時間活動しているので、毎週、隔週、または月に一度服用できる場合があります
人間の血漿や血液から作られたものではありません
第VIII因子阻害剤を発生させません

血友病Aの他の治療法には、活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）である抗阻害剤凝固剤複合体（FEIBA）が含まれます。

出血を防ぐために日常的に使用できる、次のような多くの異なる凝固第VIII因子補充療法も利用できます。

Adynovate
選択する
ジヴィ
Kovaltry
Novoeight

あなたの医者は、さまざまな血友病A治療の長所と短所についてあなたと話します。彼らはあなたと協力して、あなたのニーズに最適な治療法を見つけます。

ヘムリブラのしくみ

血友病Aは出血性疾患です。これは、第VIII因子（8）と呼ばれる凝固因子が不足していることが原因です。凝固因子は、出血を抑えるのに役立つ血液中のタンパク質です。

第VIII因子がないと、出血や怪我をしたときに血液が凝固することはありません。これは、危険な、場合によっては致命的な出血につながる可能性があります。

ヘムリブラはモノクローナル抗体であり、実験室で作られた免疫系細胞です。動物細胞から作られ、人間の血漿や血液は含まれていません。

体内でも自然に発生する抗体は、血液中の非常に特定の分子に付着します。半身は2つの分子に結合します：活性化された凝固因子IX（9）と凝固因子X（10）。

通常、第VIII因子は第IX因子と第X因子を結びつけます。しかし、血友病Aでは、第VIII因子が欠落しています。ヘムリブラは、第VIII因子が果たしたであろう役割を果たすことによって機能します。それは第IX因子と第X因子を一緒にするので、それらは血液が血餅を形成するのを助けることができます。これは、潜在的な出血の数を減らすのに役立ちます。

ヘムリブラは阻害剤を持つ人々にとってどのように機能しますか？

血友病患者の中には、治療として投与されると、免疫系が第VIII因子に対する抗体（免疫系タンパク質）を形成する人がいます。これらの抗体は第VIII因子を攻撃し、第VIII因子補充療法が機能するのを防ぎます。

血友病は、第VIII因子補充療法とは異なる方法で機能します。第VIII因子を置き換える代わりに、ヘムリブラは、他の血液タンパク質を相互に結合することによって第VIII因子が果たしたであろう役割を果たします。これにより、第VIII因子なしで血液を適切に凝固させることができます。その結果、血中に阻害剤が含まれていても、ヘムリブラは効果的に機能します。

動作するのにどのくらい時間がかかりますか？

ヘムリブラを開始した後、どれだけ早く出血が少なくなるかはわかりません。臨床試験では、ヘムリブラを服用してから6か月以内に出血がはるかに少ないことが示されました。ただし、試験結果には、出血の減少が最初に発生した時期は示されていませんでした。

とはいえ、注射後、血液がヘムリブラを吸収するのに1日から2日かかることを私たちは知っています。そして、投薬の最初の4週間後、薬物の安定したレベルがあなたの血中で維持されます。

ヘムリブラの効果がいつ見られるかについて質問がある場合は、医師に相談してください。

半身と妊娠

ヘムリブラが妊娠中に安全に服用できるかどうかは不明です。妊娠中のヘムリブラ使用の安全性をテストするための人間または動物の研究はありません。

ヘムリブラを服用していて妊娠を検討している場合は、ヘムリブラを服用し続けるべきかどうかについて医師に相談してください。

治療中に妊娠するのは安全ではないと医師が言った場合は、ヘムリブラを服用している間は必ず避妊薬を使用してください。

半身と母乳育児

ヘムリブラが人間の母乳に移行するかどうかは不明です。子供に母乳を与えていて、ヘムリブラの服用を検討している場合は、この薬が子供にとって安全かどうかについて医師に相談してください。

ヘムリブラに関するよくある質問

Hemlibraに関するよくある質問への回答を以下に示します。

ヘムリブラは阻害剤を持っていない人に使用できますか？

はい。ヘムリブラは、阻害剤を持っていない血友病Aの人（および阻害剤を持っている人）での使用がFDAに承認されています。臨床研究では、ヘムリブラを無治療と比較しました。彼らは、阻害剤のない2つのグループの人々を調べました。12歳以上の男性の子供と男性の成人です。 2つのグループは少なくとも24週間薬を服用し、次のことを行いました。

毎週1.5mg / kgのヘムリブラを服用すると、出血が95％少なくなります
2週間ごとに3mg / kgのヘムリブラを服用すると、出血が94％少なくなります

研究におけるヘムリブラの有効性は、阻害剤のある人とない人の間で類似していた。

血友病Bの治療にヘムリブラは使用されていますか？

いいえ、血友病Bの人の出血を防ぐためにヘムリブラは使用されていません。

血友病Bの人は、血友病Aの人とは異なる凝固因子を失っています。

血友病A：凝固第VIII因子の欠如
血友病B：凝固因子IXの欠如

ヘムリブラは、第VIII因子が不足している人々を支援するために特別に作成されています。したがって、凝固因子IXが不足している人には効果がありません。

ヘムリブラは血友病を治しますか？

いいえ。現時点では血友病の治療法はありません。ヘムリブラは出血のエピソードを防ぐ働きをしますが、病気を治すことはありません。

ヘムリブラは血漿から作られていますか？

いいえ、ヘムリブラは血漿から作られていません。これは、実験室の細胞から作られた抗体（免疫系タンパク質）です。ヘムリブラを作るために使用されるヒト血漿またはヒト血液細胞はありません。

半身は浄化され、殺菌されます。また、人間に感染する可能性のあるウイルスも含まれていません。

ヘムリブラは血栓のリスクを高めますか？

半身は、活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）と一緒に服用すると、血栓のリスクを高める可能性があります。これは、血液凝固を増加させることによって出血を止めるのを助ける薬です。

臨床研究では、ヘムリブラを服用し、aPCCで治療された人々を調べました。 3人が血栓性微小血管症（小さな血管の血栓）を患っていました。 2人が他の血管で血栓性（血栓）イベントを起こしました。これらの各ケースで、aPCCの総投与量は24時間以上にわたって1日100ユニット/ kgを超えていました。

ヘムリブラを服用しているときに出血を止めるためにaPCCによる治療が必要な場合は、医師に相談してください。一緒に血栓のリスクについて話し合うことができます。

この薬は私の定期的な臨床検査で問題を引き起こしますか？

かもしれない。片麻痺は、血栓の程度を測定するラボテストの結果に影響を与える可能性があります。これらのテストの1つは、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）テストです。ヘムリブラは長期間体内にとどまり、最後の投与から最大6か月間は検査結果に影響を与える可能性があります。ラボテストを受ける前に、現在または過去のヘムリブラ治療について医師に必ず伝えてください。

半身の警告

この薬には、食品医薬品局（FDA）からの警告が付いています。

FDAの警告：血栓性微小血管症および血栓性イベント

この薬には枠付き警告があります。これはFDAからの最も深刻な警告です。枠付き警告は、危険な可能性のある薬の効果について医師と患者に警告します。

ヘムリブラを服用し、出血のために活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）を投与すると、深刻な血栓のリスクが高まる可能性があります。血栓性イベント（血栓）は、肺、頭、腕、脚などの主要な臓器や体の一部で発生する可能性があります。また、腎臓や脳などの臓器の小さな血管にも発生する可能性があります。血栓は危険な場合があり、早急な治療が必要です。

注意：ヘムリブラの潜在的な悪影響の詳細については、上記の「ヘムリブラの副作用」セクションを参照してください。

半身の過剰摂取

ヘムリブラを飲みすぎると、深刻な副作用のリスクが高まる可能性があります。

過剰摂取の症状

ヘムリブラを飲みすぎると、次のような症状が見られます。

頭痛
関節痛

ヘムリブラを飲みすぎると、深刻な血栓のリスクが高まる可能性があります。場合によっては、すぐに血栓の治療を求める必要があります。（潜在的な血栓の詳細については、上記の「半身の副作用」のセクションを参照してください。

過剰摂取の場合の対処法

この薬を飲みすぎたと思われる場合は、医師に連絡してください。また、米国毒物管理センター協会（800-222-1222）に電話するか、オンラインツールを使用することもできます。ただし、重度の症状がある場合は、911に電話するか、すぐに最寄りの緊急治療室に行ってください。

半身の有効期限、保管、廃棄

薬局からヘムリブラを入手すると、薬剤師はボトルのラベルに有効期限を追加します。この日付は通常、薬剤が調剤された日から1年です。

有効期限は、この期間中の薬の有効性を保証するのに役立ちます。食品医薬品局（FDA）の現在のスタンスは、期限切れの薬の使用を避けることです。賞味期限を過ぎた未使用の薬がある場合は、薬剤師に相談してください。あなたはまだそれを使うことができるかもしれません。

ストレージ

薬がいつまで有効であるかは、薬をどこにどのように保管するかなど、多くの要因によって異なります。

Hemlibraバイアルは冷蔵庫に保管してください。密閉された耐光性のある容器に入れてください。必要に応じて、7日以内にバイアルを冷蔵庫から取り出すことができます。その後、冷蔵庫に戻す必要があります。冷蔵庫から出ているときは、バイアルを30°C（86°F）を超える温度で保管しないでください。

バイアルを開けたら、すぐに使用してください。使用しないソリューションの部分はすべて破棄してください。

廃棄

ヘムリブラを服用する必要がなくなり、薬が残っている場合は、安全に処分することが重要です。これは、子供やペットを含む他の人が誤って薬を服用するのを防ぐのに役立ちます。また、薬が環境に害を及ぼすのを防ぐのにも役立ちます。

使用後は、必ずバイアル、ニードルキャップ付きの針、注射器などの備品を鋭利物廃棄容器に入れてください。

FDAのWebサイトには、医薬品の廃棄に関するいくつかの役立つヒントが記載されています。また、薬剤師に薬の処分方法について尋ねることもできます。

Hemlibraの専門情報

以下の情報は、臨床医およびその他の医療専門家向けに提供されています。

適応症

ヘムリブラ（emicizumab-kxwh）は、第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）のすべての年齢の患者の出血エピソードの頻度を予防または軽減するための日常的な予防としての使用がFDAに承認されています。

作用機序

ヘムリブラは、第IX因子と第X因子の両方に結合する二重特異性（2つの異なる抗原結合部位を含む）モノクローナル抗体です。両方の因子に結合すると、活性化第IX因子と第X因子を架橋することにより、失われた活性化第VIII因子機能が回復します。凝固カスケードが継続し、血餅形成が増加します。血友病は、第VIII因子阻害剤の存在下でも活性を維持します。

薬物動態と代謝

平均吸収半減期は皮下吸収後1。6日です。絶対バイオアベイラビリティは80.4パーセントから93.1パーセントの間です。

平均消失半減期は26。9日です。

禁忌

ヘムリブラの使用に対する禁忌はありません。

ストレージ

ヘムリブラバイアルは、光から保護された元の容器に入れて、36°Fから46°F（2°Cから8°C）の冷蔵庫に保管する必要があります。バイアルは冷凍したり振ったりしないでください。必要に応じて、未開封のバイアルを冷蔵庫から保管し、86°（30°C）を超えない温度で7日以内に冷蔵庫に戻すことができます。バイアルから取り出したら、すぐに使用しない場合は未使用部分を廃棄してください。

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