試行中の新しい治療法は、パーキンソン病の脳細胞を回復させる可能性があります
一連の臨床試験では、パーキンソン病の実験的治療をテストしました。これは、移植されたポートを介して薬物を脳に直接投与するという新しいアプローチを使用しています。主要な研究者は、これが神経学的状態の「画期的な」治療戦略である可能性があると信じています。
非盲検試験（参加者はどの治療を受けるかを知っていた）で最高潮に達した新しい一連の研究で、科学者はパーキンソン病に対する新しい治療の有効性と送達方法のテストを開始しました。
英国のブリストル大学とカーディフ大学、カナダのバンクーバーにあるブリティッシュコロンビア大学など、英国とカナダのさまざまな機関の研究者からなる大規模なチームが試験を考案し、実施しました。
この研究では、研究者たちは、医師がパーキンソン病と診断した人々のドーパミン産生脳細胞の分解を回復することを目的としていました。
ドーパミンは体の動きの制御と敏捷性を調節するのに役立つ神経伝達物質であるため、ドーパミンを放出する脳細胞の変化によるドーパミンの産生障害は、パーキンソン病を特徴付ける運動症状を引き起こします。
現在の試験を実施している研究チームは、神経細胞の健康をサポートするタンパク質の一種であるグリア細胞株由来神経栄養因子（GDNF）のレベルを上げることにより、これらの脳細胞のリハビリを試みることを決定しました。
結果を報告する研究論文では—これは パーキンソン病ジャーナル 科学者たちは、頭蓋骨に埋め込んだポートを介して、新しい治療法だけでなく革新的な投与方法もテストしたと説明しています。
非常に有望な結果
当初、研究チームは、6人の参加者（全員がパーキンソン病に罹患している）を対象に小規模なパイロット研究を実施しました。彼らの主な目標は、新しい治療アプローチが安全かどうかを確認することでした。
次の段階では、パーキンソン病の35人の参加者が二重盲検試験に参加しました。彼らも治療を行っている研究者も、それぞれが実験的治療を扱っているのかプラセボを扱っているのかを知りませんでした。
この試験は9か月（40週間）続き、その間、チームはボランティアの半分にGDNFを毎月注入し、対照コホートとして行動した残りの半分にプラセボを投与しました。
最後に、研究者らは、以前のテストの結果に基づいて、非盲検試験を組織しました。この試験では、以前にGDNFを投与されたボランティアが、この治療をさらに40週間続けました。
同時に、以前にプラセボを投与されていた患者は、現在40週間GDNFを投与されていました。 「2013年10月から2016年4月まで、親研究を完了した41人の患者全員が延長試験への参加についてスクリーニングされました」と研究者らは書いています。
参加者は、薬を受け取るために、スキルに特別なポートを埋め込むことに同意しました。これにより、薬の注入が脳に直接届くようになりました。移植後、ボランティアは全体として、4週間に1回1,000回以上の薬物注入を受けました。
最初の9か月（40週間）の試験の結果を分析したところ、研究者たちはプラセボを投与された参加者の脳に変化は見られませんでした。しかし、彼らは、GDNF治療を受けたボランティアは、ドーパミン産生細胞を含む脳領域である被殻が100％改善したことを指摘しました。
「脳スキャンの改善の空間的および相対的な大きさは、パーキンソン病の外科的に提供された成長因子治療の試験でこれまでに見られたものを超えています」と、研究の主任研究者であるアラン・ウォーンは指摘します。
「これは、パーキンソン病で徐々に破壊されているドーパミン脳細胞を再び目覚めさせ、回復させる手段があるかもしれないという、これまでで最も説得力のある証拠のいくつかを表しています」と、Whoneは続けて主張します。
「重要なブレークスルー」
参加者がGDNF治療を9か月または18か月間受けていた18か月の時点で、研究者は、以前のパフォーマンススコアと比較したときに、誰もが運動症状の中程度から有意な改善を経験し始めたことを発見しました。裁判。研究者らはまた、GDNFへの長期暴露は安全であると結論付けました。
しかし、チームは、非盲検試験の終了時に、GDNFを40週間（9か月）受けた参加者とその2倍の期間受けた参加者の間で症状の改善に関して有意差はなかったと警告しています。 。
このため、研究者たちは、最大の利益を享受するために人が治療を受けるべき期間を評価するさらなる研究を行う必要があると主張しています。
それにもかかわらず、研究の共著者であり、革新的な薬物投与装置の設計者であるスティーブン・ギルは、現在の発見は、この新しい治療法が絶対に安全で実行可能であり、人々がそれを長期間投与できることを示唆していると強調している。
さらに、彼は、彼らが標的とする脳領域に直接薬物を投与することは、神経学的状態への治療的アプローチに革命を起こす可能性があると述べています。
「この試験は、数ヶ月または数年にわたって、患者の脳に直接安全かつ繰り返し薬剤を注入できることを示しています」とギルは言います。
「これは、パーキンソン病などの神経学的状態を治療する能力の大きな進歩です。これは、機能する可能性のあるほとんどの薬が、自然の保護バリアのために血流から脳に渡ることができないためです。」
スティーブンギル
