2型糖尿病、肥満は遺伝子治療ですぐに回復する可能性があります
新しい研究は、遺伝子治療がげっ歯類の2型糖尿病と肥満のマーカーを完全に逆転させることができることを示しています。
糖尿病の有病率、または既存の症例の総数は、米国および世界的に増加しています。
最近の推定によると、2015年には3000万人以上の米国の成人が糖尿病を患っていました。
過去数年間は比較的安定していますが、子供や10代の若者の間で新たに診断された症例の割合は急激に増加しています。
そして、世界中で、状況はさらに憂慮すべきものです。世界保健機関（WHO）によると、糖尿病患者の数は1980年から2014年の間にほぼ4倍になりました。
現在、新しい研究は、この代謝障害を治療するという切望されていた希望をもたらします。スペインのカタルーニャにあるバルセロナ自治大学（UAB）の教授であるファティマボッシュが率いる科学者たちは、げっ歯類の障害を元に戻すことに成功しました。
ボッシュ教授と彼女の同僚は、遺伝子治療を使用してこれを達成しました。遺伝子治療は、細胞に新しい遺伝物質を導入して有益なタンパク質を作成したり、機能不全の遺伝子の影響を相殺したりする手法です。
調査結果はジャーナルに掲載されました EMBO分子医学。
を使用して FGF21 糖尿病を逆転させる遺伝子
ボッシュ教授とチームは、肥満と2型糖尿病の2つのマウスモデルを設計しました。 1つは食事によるもので、もう1つは遺伝子組み換えされたものです。
チームは、アデノ随伴ウイルスベクターを「輸送」として使用して、線維芽細胞成長因子21を送達しました（FGF21）遺伝子。
この遺伝子は、脂肪組織での血糖値の吸収を刺激する「主要な代謝調節因子」と見なされているFGF21タンパク質のコード化に関与しています。
この遺伝子を送達することにより、研究者らはタンパク質の産生を刺激し、げっ歯類の体重を減らし、2型糖尿病の主要な危険因子であるインスリン抵抗性を低下させました。さらに、マウスは体重が減り、治療により脂肪組織の脂肪と炎症が減少しました。
げっ歯類の肝臓の脂肪含有量、炎症、および線維症は完全に逆転し、副作用はありませんでした。次に、これらの改善によりインスリン感受性が増加しました。
これらの有益な効果は、両方のマウスモデルで認められました。また、チームは管理することを発見しました FGF21 健康なマウスに加齢に伴う体重増加を防ぎ、健康な老化をもたらしました。
遺伝子治療は、肝臓組織、脂肪組織、骨格筋の3つの組織タイプを変更するために使用されました。
「これにより、治療に大きな柔軟性がもたらされます」とボッシュ教授は説明します。「最適な組織を毎回選択できるため、合併症によって組織の操作が妨げられる場合は、あらゆる組織に適用できます。他の人の。」
「組織がFGF21タンパク質を産生し、それを血流に分泌すると、それは体全体に分布します」とボッシュ教授は付け加えます。
肥満、インスリン抵抗性の最初の復帰
研究の共著者でUABの研究者であるClaudiaJambrinaは、「2型糖尿病と肥満の有病率が世界中で驚くべき速度で増加している」ことを考えると、彼らの発見は特に重要であると説明しています。
チームはまた、 FGF21 従来の薬は遺伝子治療と同じ利益をもたらさないので;第一に、薬は長期的な利益のために定期的に投与されなければならず、第二に、その毒性は高いでしょう。
しかし、遺伝子治療を使用しても副作用はなく、マウスに数年間自然にタンパク質を産生させるには、1回の投与で十分です。
「ヒトの肥満と2型糖尿病に似た動物モデルで、遺伝子治療を1回投与するだけで、肥満とインスリン抵抗性の長期的な回復が達成されたのはこれが初めてです。」
UABの研究者である最初の研究著者であるベロニカ・ヒメネス
「結果は、それが安全で効果的な治療法であることを示しています」と彼女は付け加えます。次のステップは、「患者を対象とした臨床試験に移行する前に、より大きな動物でこの治療法をテストすることです」とボッシュ教授は述べています。
「この研究で説明されている治療法は、将来の臨床翻訳の基礎を構成します」と彼女は結論付けています。 FGF21 2型糖尿病、肥満、および関連する併存疾患を治療するための遺伝子導入。」
