サルのコレステロールを下げることが示されている遺伝子編集
ジャーナルに掲載された新しい研究 ネイチャーバイオテクノロジー、コレステロール値が高すぎるために心臓病のリスクが高い人は、遺伝子編集において安全で効果的な代替治療を受ける可能性があると考えています。
心血管疾患である高コレステロール血症は、血中のコレステロールの蓄積が高いため、冠状動脈疾患のリスクが非常に高くなります。
高コレステロール血症のほとんどの人は、自分の状態を治療するためにスタチンを服用しますが、他の人にとっては、これらの薬はコレステロールを下げるのに十分ではありません。
いくつかの研究によると、遺伝性高コレステロール血症の7人に1人は、PCSK9阻害剤と呼ばれる別の種類の薬に頼らなければならない可能性があります。
ただし、PCSK9阻害剤による治療は、繰り返し注射する必要があるため不便であることが多く、一部の患者は単に薬剤に耐えられません。
フィラデルフィアのペンシルベニア大学のペレルマン医学部の新しい研究によると、これらの人々にとって、遺伝子編集が解決策になる可能性があります。
大学の医学の助教授である筆頭著者のLiliWang、Ph.D。が率いる新しい研究は、ゲノム編集がアカゲザルのコレステロール値を下げることができることを示しています。
コレステロールが30〜60パーセント低下
健康な体では、 PCSK9 遺伝子は、血液から過剰なコレステロールを除去する役割を担う低密度リポタンパク質（LDL）受容体を分解します。
PCSK9阻害剤は、LDL、つまり「悪玉」コレステロールのレベルを下げるのに役立ちます。しかし、これらの薬を容認しない人々のために、王と同僚は回避策を見つけました。
「ほとんどの場合、これらの患者は抗体の反復注射で治療されます」と王は説明します。 PCSK9 […].”
「しかし、私たちの研究は、ゲノム編集が成功すれば、阻害薬に耐えられない患者は、この種の反復治療をもはや必要としないかもしれないことを示しています。」
リリ・ワン
研究者たちは、 PCSK9 遺伝子。彼らは、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用して、この酵素をサルの肝臓に輸送しました。肝臓は、過剰なコレステロールを取り除く責任のほとんどを担っています。
治療を受けた動物は、PCSK9およびLDLコレステロール値が低いことがわかりました。
具体的には、中用量および高用量の治療により、PCSK9レベルが45〜84パーセント、コレステロールレベルが30〜60パーセント減少しました。
これらのAAVベクター用量は、血友病を治療するための遺伝子補充療法のヒト臨床試験において安全かつ効果的であることが以前に示されていました。
「いくつかの配信と編集のアプローチによる私たちの最初の仕事」と、大学の遺伝子治療プログラムのディレクターである上級研究著者のジェームズM.ウィルソン博士は次のように述べています。編集用に設計された[酵素]を使用した配信。」
「私たちは活用しました」と彼は続けます。「遺伝子治療における30年以上の経験は、in vivoゲノム編集のトランスレーショナルサイエンスを進歩させ、そうすることで、安全性を評価するための非ヒト霊長類における初期研究の重要性を強化しました。と有効性。」
